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Sep 07, 2023

루푸스 치료제 닥스딜리맙 글로벌 2상 임상에 첫 번째 환자 등록

호라이즌의 루푸스신염 치료제 안전성, 유효성 시험을 위한 연구

호라이즌의 루푸스신염 치료제 안전성, 유효성 시험을 위한 연구

스티브 브라이슨 박사 | 2023년 5월 18일

신장 손상이 특징인 루푸스 합병증인 활동성 증식성 루푸스 신염(LN) 환자를 위한 최초의 치료법인 닥스딜리맙의 안전성과 효능을 평가하는 2상 시험에 첫 번째 환자가 등록되었습니다.

치료법 개발자인 Horizon Therapeutics는 18~80세의 약 210명의 환자가 2년 이상 진행될 글로벌 연구(NCT05540665)에 등록할 것으로 예상하고 있습니다.

미국, 아르헨티나, 브라질, 이스라엘, 말레이시아, 폴란드, 세르비아, 스페인, 대만, 태국 현장에서 채용이 진행 중입니다. 연락처 및 위치에 대한 자세한 내용은 평가판 페이지에서 확인할 수 있습니다.

"LN 환자의 경우 신장 손상 악화를 예방하고 신부전 및 말기 신장 질환의 위험을 줄일 수 있는 안전하고 효과적인 치료법을 평가하는 것이 핵심 목표입니다."라고 University of Medicine 교수인 Kenneth Kalunian, MD는 말합니다. 캘리포니아주 샌디에고에 위치한 회사는 보도 자료에서 이렇게 말했습니다.

칼루니안 박사는 “현재 치료 요법에는 여러 가지 부작용과 연관될 수 있는 집중적인 면역억제 요법이 포함되어 있다”며 “증식성 림프절 환자를 위한 보다 구체적인 약을 식별할 필요가 있다”고 덧붙였다.

LN은 신장의 염증을 특징으로 하는 잠재적으로 생명을 위협하는 합병증입니다. LN의 증식성 형태는 투석 또는 잠재적으로 신장 이식이 필요한 말기 신장 질환으로 진행될 위험이 더 높습니다. 이 질환은 아프리카계 미국인, 아시아인, 히스패닉 인구를 포함한 특정 인종 그룹에서 가장 널리 퍼져 있습니다.

신장 침범 환자를 포함하여 전신홍반루푸스(SLE) 환자의 염증 반응은 인터페론이라는 면역 신호 분자 그룹과 관련이 있습니다.

닥스딜리맙은 높은 수준의 인터페론을 방출하는 면역 세포의 일종인 형질세포성 수지상 세포(pDC)를 고갈시키도록 설계되었습니다. 그 목표는 림프 노드(LN)의 조직 손상을 유발하는 염증 주기를 중단시키는 것입니다.

루푸스 신염은 "SLE의 심각한 징후이며 만성 신장 질환, 투석 또는 신장 이식을 피하기 위해 긴급한 치료가 필요합니다"라고 Horizon의 임상 개발 수석 부사장인 테레사 포드레바락(Theresa Podrebarac) 박사는 말했습니다.

Podrebarac은 "초기 연구에서는 형질세포형 수지상 세포(pDC)와 1형 인터페론이 발병 기전에서 역할을 한다는 점을 지적하고 있습니다"라고 말했습니다.

2상 연구에 참여할 자격을 얻으려면 환자는 연구 시작 후 6개월 이내에 신장 생검을 기반으로 증식성 림프절 진단을 받아야 합니다. 또한 여러 표준 검사에서 신장 기능 장애의 징후를 보여야 합니다.

등록 후 참가자는 무작위로 daxdilimab 또는 위약을 투여받도록 배정됩니다. 둘 다 표준 치료 배경 요법에 더해 52주 또는 1년 동안 피하(피하) 주사로 투여됩니다. 그런 다음 모든 환자는 첫 해 동안의 신장 반응에 따라 두 번째 해 동안 닥스딜리맙 또는 위약을 분기별로 유지하는 요법에 배정됩니다.

이 연구의 주요 목표는 48주차에 완전 신장 반응(CRR)을 달성하고 52주차까지 지속되는 참가자의 비율을 결정하는 것입니다. CRR은 신장 기능의 보존 또는 개선과 신장 내 단백질 감소로 정의되는 복합 척도입니다. 소변 — 신장 손상의 전형적인 징후입니다.

안전성 외에도 2차 효능 결과에는 전반적인 신장 반응을 달성한 환자의 비율, 즉 CRR 또는 부분 신장 반응을 달성한 환자의 비율을 평가하는 것이 포함됩니다.

표준 신장 기능 척도인 추정 사구체 여과율(eGFR)의 변화도 평가할 예정이며, 임상시험에서는 경구 코르티코스테로이드 사용을 지속적으로 줄일 수 있는 환자의 비율을 결정할 예정입니다.